Grup d’investigació del càncer del desenvolupament (càncer infantil) Dades més rellevants de l’exercici 2014 Informació per a donants i famílies de pacients
Presentació
Des de l’any 2003 la Fundació Sant Joan de Déu integra el grup d’investigació del càncer del desenvolupament, més conegut com a càncer infantil, l’objectiu del qual és l’estudi del càncer que afecta nens i adults joves. Els projectes d’investigació que es porten a terme tenen com a objectiu donar resposta a les preguntes que els oncòlegs es plantegen quan tracten els infants que pateixen aquesta malaltia. És l’anomenada recerca traslacional, centrada a traslladar els avenços científics al pacient el més ràpid possible. Gràcies a aquest laboratori, podem oferir totes les tècniques de diagnòstic molecular i de pronòstic de la malaltia pels nostres pacients, alhora que treballem en el desenvolupament de noves teràpies i tractaments més efectius i menys agressius per als nens i nenes que pateixen càncer.
L’equip
A l’inici de l’any 2015 l’equip d’investigadors del laboratori està integrat per un total de 25 professionals, entre investigadors principals, postdoctorals, predoctorals i tècnics. Addicionalment, l’equip assistencial del servei d’oncohematologia de l’Hospital Sant Joan de Déu també desenvolupa projectes de recerca clínica
Direcció
“Avui en dia només de la mà de la recerca podem oferir la millor assistència. Tenir un laboratori d’investigació al servei dels nostres pacients és clau per poder oferir els tractaments més avançats”
Dr. Jaume Mora Director Científic d’Oncohematologia de l’Hospital Sant Joan de Déu
vídeo
Investigadors Principals
Dra. Carmen de Torres
Dra. Cinzia Lavarino
Dra. Mireia Camós
Dr. Ángel Montero Carcaboso
Dr. Guillermo Chantada
Investigadors Postdoctorals
Dr. Carlos Rodríguez Dra. Silvia Mateo Dra. Marta García Dra. Sara Sánchez Dra. Sonia Paco
Investigadors Predoctorals
Soledad Gómez Roberta Malatesta Nerea Vega Carles Monterrubio Nagoré Gené Guillem Pascual Elisabeth Figuerola Anna Alonso María Trabazo Montse Mesegué
Investigadors clínics
Dra. Ofelia Cruz Dr. Andreu Parareda Dra. Susana Rives Dr. Rubén Berrueco Dr. Albert Català Dr. Andrés Morales Dr. Héctor Salvador Dra. Montserrat Torrebadell Dra. Verónica Celis
Tècnics
Eva Rodríguez Noelia Salvador Isadora Lemos Camino Estella Mónica Vilà
Principals projectes en curs Neuroblastoma
És el tumor sòlid més freqüent durant els primers 2 anys de vida. S’origina al sistema nerviós perifèric i el seu pronòstic és molt variable, en funció de les característiques de cada cas. • Anàlisi de marcadors de pronòstic i predicció de resposta terapèutica en neuroblastoma. Mecanismes involucrats en la quimioresistència. • Estudi genofenotípic dels subtipus cel·lulars d’aquest tumor. • Assaig clínic amb immunoteràpia anti-GD2. • Avaluació del receptor sensor del calci com a nou gen supressor de tumors.
Sarcoma d’Ewing
Tumor maligne del desenvolupament d’ossos i teixits tous, que sol presentar-se entre els 10 i 20 anys. Quan no hi ha metàstasi, la supervivència és del 70%. Amb metàstasi, el pronòstic és dolent. Línies de recerca associades a l’assaig clínic multicèntric, a partir de les mostres de teixit obtingudes: • Indicadors d’avaluació de resposta a la Gemcitabina. • Anàlisi d’expressió de gens com a valor predictiu al tractament d’inducció. • Creació d’un biobanc amb nous formats de criopreservació. • Avaluació de noves alternatives de tractament en models animals. • Recerca, validació i traslació clínica de noves dianes terapèutiques
Leucèmia
És el càncer infantil més freqüent. Apareix quan els globus blancs de la sang es transformen en cèl·lules malignes o canceroses. • Mecanismes moleculars implicats en el desenvolupament de les leucèmies infantils. • Estudi de vies moleculars reguladores de cèl·lules progenitores hematopoiètiques en determinades leucèmies pediàtriques. • Creació d´una xarxa nacional de centres per a l’estudi biològic i seguiment de la malaltia mínima residual a la leucèmia aguda pediàtrica. • Teràpia gènica immunològica, CART-19.
Tumor difús de tronc (DIPG) Gliomatosis Cerebri
Un dels pocs tumors pediàtrics per al qual no existeix tractament curatiu avui en dia. La seva localització i caràcter difús fan impossible qualsevol cirurgia i més del 90% dels pacients moren en els dos anys posteriors al diagnòstic. • Avaluació de nous tractaments en model animal. • Desenvolupament d’un futur assaig clínic basat en immunoteràpia.
Retinoblastoma
És el tumor ocular més freqüent en nens. S’origina a partir de la retina en desenvolupament i habitualment es presenta en pacients menors de 3 anys. • Assaig clínic amb quimioteràpia intraarterial. Aquest tractament permet preservar l’ull afectat per la malaltia. • Programa traslacional sobre noves teràpies molecularment dirigides.
Histiocitosi
Grup de malalties provocades per l’activació molt intensa d’un determinat tipus de glòbuls blancs. Els seus símptomes poden aparèixer a qualsevol òrgan. • Estudi de les vies moleculars implicades en el desenvolupament de la histiocitosi per tractament amb inhibidors específics de les mateixes.
Projectes transversals
Projectes de recerca comuns per a diversos tipus de tumors. • Teràpia de precisió. Estudi de anomalies cromosòmiques mitjançant tecnologia de microarrays. Desenvolupament de tractaments personalitzats. • Alliberació de fàrmacs. Avaluació en tumors sòlids pediàtrics de nous sistemes d’administració de fàrmacs basats en nanotecnologia. • Medicina personalitzada per a pacients amb tumors refractaris.
Principals xifres econòmiques de l’exercici • Finançament competitiu aconseguit durant l’any Projecte
Finançador
Import €
Període
Reconeixement com a grup de recerca consolidat (Dr. Jaume Mora)
AGAUR
48.000
2014-2016
Evaluación del receptor sensor de calcio y parathyroid hormone-related protein como nuevas dianas terapéuticas en neuroblastoma (Dra. Carmen de Torres)
Instituto de Salud Carlos III
48.400
2015-2017
La epigenética en la patogénesis del neuroblastoma: nuevas perspectivas moleculares para el desarrollo de estrategias terapéuticas (Dra. Cinzia Lavarino)
Instituto de Salud Carlos III
86.031
2015-2017
Estudio piloto de la infusión de linfocitos T autólogos modificados genéticamente para expresar CD19 en pacientes con leucemia o linfoma CD19+ refractario (Dra.Susana Rives)
Instituto de Salud Carlos III
28.495
2015-2017
• Finançament privat no competitiu Donacions totals: 1.296.300 € Empreses Fundacions i altres Particulars i esdeveniments
Despeses: 924.497 €
8% 27% 65%
Personal Fungible i altres Empreses subministres Fundacions i altres Equips Congressos i Par3culars i publicacions esdeveniments Altres
Import € 416.957 199.219 80.772 36.798 190.750
Personal
20%
Fungible i subminist
4%
45%
9%
Equips
Congresso Altres
22%
Evolució de donacions privades no competitives
(darrers 5 anys)
milers €
1.296
1500 1000 500
326
513
838
675
0 2010
2011
2012
2013
2014
• Pressupost global del laboratori 2015 Fonts de finançament Fons públics competitius Fons privats competitius Donacions privades no competitives
Despeses: 1.605.794 € 30%
65%
5%
Concepte Personal Fons pFungible úblics compe..us i altres subministres Fons privats compe..us Equips Assajos Donacions privades clínics no compe..ves Congressos i publicacions Altres
10% 2%
Pressupost € 788.951
300.000 60.000 250.000 30.000 176.843
15% 4%
Persona
Fungible
50%
Equips
Assajos
Congres
19%
Altres
Altres aspectes rellevants
• La Dra. Carmen de Torres segueix avançant en el seu projecte per demostrar que Car es un nou gen supressor de tumors. Ha desenvolupat aspectes relacionats amb el potencial terapèutic del fàrmac Cinacalcet, que activa el receptor sensor del calci (CaSR) en neuroblastoma. • Respecte al projecte de recerca en glioma difús de tronc (DIPG) que lidera el Dr. Angel Montero, s’ha estudiat l’activitat de nous tractaments farmacològics i biològics en el model animal. També s’ha estudiat les propietats immunològiques de línies cel·lulars de la malaltia i s’han establert noves col·laboracions internacionals amb grups a USA, Europa i Austràlia. • El centre ha aconseguit l’acreditació de grup ITCC (Innovative therapies for children with càncer) per accedir als assajos clínics més innovadors promoguts per les farmacèutiques en càncer pediàtric a Europa. • En el projecte de retinoblastoma (RTB), s’han creat diversos models cel·lulars i animals a partir de les mostres dels nostres pacients. S’està estudiant l’activitat d’un nou tractament biològic dirigit contra la via del gen Rb (retinoblastoma) amb la previsió d’obrir un assaig clínic l’any 2016. • Pel que fa al sarcoma d’Ewing, també s’ha avançat en la creació de nous models animals, en els quals estem testant nous tractaments incloent combinacions basades en les alteracions biològiques que hem descrit recentment i un nou tractament basat en la nanotecnologia i ja aprovat per ús humà en tumors de l’adult. L’assaig clínic a nivell nacional (adults i nens) amb el grup GEIS (protocol GEIS 21) i liderat pel nostre grup s’ha tancat a desembre de 2014 amb el reclutament de 43 pacients i serà avaluat en el seu seguiment durant el 2015-2016. • Seguim avançant en l’estudi de noves vies d’administració de fàrmacs per millorar-ne la seva efectivitat i tolerància. Hem millorat la formulació d’un novedós sistema d’alliberament local de fàrmacs a través de nanoformulació i bioenginyeria caracteritzant la seva activitat en models animals de neuroblastoma i sarcoma d’Ewing. • S’ha obert finalment un nou assaig clínic d’immunoteràpia anti-GD2 (Dinutuximab) per a pacients afectats de neuroblastoma d’alt risc, finançat íntegrament per donacions solidàries de particulars i entitats privades. • Pel que fa a les leucèmies, el 2014 s’ha aprovat un assaig clínic d’immunoteràpia anti-CD19 utilitzant limfòcits T propis dels pacients genèticament modificats al laboratori per “educar-los” a reconèixer les cèl·lules leucèmiques CD-19 positives i eliminar-les.
Activitats solidàries
El grup de recerca en càncer del desenvolupament es finança en gran part gràcies a activitats solidàries organitzades per particulars, empreses i altres entitats que ens donen suport. Agraïm el seu ajut a totes elles, molt especialment a les famílies i associacions de pacients que són les que impulsen moltes d’aquestes iniciatives.
Si ens voleu proposar alguna activitat solidària a favor de la investigació del càncer infantil, podeu trucar al 93 253 21 36 o enviar un correu electrònic a obrasocial@ohsjd.es o enviar la proposta a través del formulari que trobareu al web amicssantjoandedeu.org (http://www.amicssantjoandedeu.org/ca/ propuesta-de-actividades-solidarias-beneficio-del-hospital-sant-joan-de-deu). Compte corrent solidari per a donacions: ES95 2100 3887 01 0200046321